اداره غذا و داروی آمریکا (FDA) گران‌ترین داروی تاریخ به نام Zolgensma را که توسط شرکت AveXis وابسته به غول داروسازی نوارتیس تولید شده، به قیمت ۲/۱۲۵ میلیون دلار برای هر بیمار تایید کرد. اگر کودکان مبتلا به بیماری بسیار نادر و مرگبار آتروفی_عضلانی_نخاعی (SMA) آن‌قدر خوش‌شانس باشند که به این داروی ژن‌درمانی دسترسی پیدا کنند، جان آنان تنها با یک نوبت درمان با این دارو نجات خواهد یافت.
آتروفی عضلانی نخاعی همان بیماری است که اشاره دکتر هاشمی، وزیر بهداشت پیشین ایران، به مقرون به‌صرفه نبودن آن در یک برنامه تلویزیونی، جنجال‌آفرین شده بود. این بیماری نوعی اختلال ژنتیکی است که در آن اعصاب مسوول کنترل عضلات دچار تخریب شده و باعث تحلیل عضلات می‌شود. کودکانی که به نوع شدید این اختلال مبتلا باشند، تا دومین سالگرد تولد خود زنده نمی‌مانند.
داروی Zolgensma حاوی ویروس‌های دستکاری ژنتیکی شده‌ای است که حامل نسخه‌های سالم ژن معیوب در آتروفی عضلانی نخاعی (SMN1) هستند.
