شماره دسامبر مجله Cell به کاربردهای بالینی فناوری کریسپر/کاس9 (CRISPR/Cas9) پرداخته است. درحال‌حاضر، بیشتر روش‌های ویرایش ژنوم شامل برش دورشته‌ای دنا (DNA double-strand breaks یا DSBs) است. عیب اصلی این روش‌ها، احتمال وقوع جهش‌های ناخواسته است که باعث محدودیت کاربرد بالینی آن‌ها می‌شود. با روش جدید ویرایش ژنوم موسوم به کریسپر/کاس9 می‌توان ژن هدف را فعال کرد. به‌این‌ترتیب، بدون این‌که در مولکول دنا برش دورشته‌ای ایجاد شود، امکان تنظیم درون‌زاد بیان ژن فراهم می‌شود.
هم‌اکنون این مطالعه برای اولین بار بر روی موش انجام شده و محققین بدون برش دنا موفق شدند فنوتیپ موش را تغییر دهند. آنان برای این کار از دو نوع ویروس استفاده کردند که یکی حاوی ژن آنزیم کاس9 و دیگری حاوی نوعی فعال‌کننده ترجمه ژن و یک قطعه کوتاه رنا (single guide RNA یا sgRNA) است. وقتی دنا در کنار این مجموعه قرار می‌گیرد، به‌دلیل کوتاه بودن این قطعه، نیاز به برش ندارد و بیان ژن موردنظر بدون برش دنا و بدون ایجاد زمینه برای جهش‌های ناخواسته احتمالی انجام می‌شود.
محققین در موش‌هایی که مبتلا به بیماری حاد کلیوی بودند، توانستند با این روش ژن‌های آسیب‌دیده یا خاموش‌شده را فعال کنند و عملکرد طبیعی کلیه را بازگردانند. نمونه‌های دیگر، شامل بازیابی توانایی تولید انسولین توسط سلول‌های کبد در مدل موشی دیابت نوع 1 و یا بازیابی توان رشد عضله در مدل موشی دیستروفی عضلانی است.
پژوهشگران امیدوارند در آینده بتوانند با به‌کارگیری این روش در انسان، به درمان بیماران مبتلا به بیماری‌های صعب‌العلاج مانند الزایمر و پارکینسون کمک کنند. موانع اصلی در مسیر تحقق این ایده، پاسخ دستگاه ایمنی در مقابل سامانه کریسپر/کاس9، خطرات احتمالی این روش برای انسان و نیز جنبه‌های اخلاقی است.
