ژنتیک

داروی جدید برای درمان بیماری هانتینگتون، نقطه عطفی در دانش پزشکی مدرن

اولین آزمایش داروی آنتی‌سنس (antisense) جدید شرکت دارویی Ionis (با حمایت شرکت Roche) موسوم به Ionis-HTTRx بر روی انسان موفقیت‌آمیز گزارش شده است. این دارو توانسته سطح پروتئین جهش‌یافته هانتینگتون (mHTT) موسوم به پلی‌گلوتامین (بیش از 35 توالی تکراری سه‌تایی CAG) را در مایع نخاعی مبتلایان به این بیماری کاهش دهد. درمان آنتی‌سنس شکلی از درمان اختلالات ژنتیک یا عفونت‌هاست که در آن یک رشته اسید نوکلئیک (دنا، رنا) یا یک ماده شیمیایی آنالوگ با اتصال به رنای پیام‌رسان (mRNA)، آن را غیرفعال می‌کند.

کره هانتینگتون بیماری ژنتیکی پیشرونده و تحلیل‌برنده عصبی (نورودژنراتیو) با توارث اتوزومی غالب است که در اثر جهش در ژن کدکننده پروتئین هانتینگتون ایجاد می‌شود و مشخصه آن حرکات غیرارادی و مشکلات هیجانی و شناختی است که منتهی به زوال کامل عقل (دمانس) می‌شود. شکل شایع یا دیررس این بیماری اغلب در دهه سوم یا چهارم زندگی آشکار می‌شود.

به‌نظر دکتر سارا تبریزی، مدیر مرکز بیماری هانتینگتون کالج دانشگاهی لندن و پژوهشگر اصلی این مطالعه، این اولین بار است که یک دارو توانسته سطح یک پروتئین سمّی و بیماری‌زا را در دستگاه عصبی کاهش دهد و برای بیمار بی‌خطر و قابل تحمل باشد. کاهش این پروتئین در مایع نخاعی نشان می‌دهد که این دارو توانسته علت اصلی یعنی جهش ژنی را کنترل کند. آیا این می‌تواند به‌معنی پیدا شدن علاج قطعی برای بیماری هانتینگتون و احتمالاً بیماری‌های نورودژنراتیو مشابه مانند پارکینسون و الزایمر باشد؟

منبع

اشتراک در 100 درجه اشتراک گذاری در FaceBook اشتراک گذاری در Twitter ارسال ایمیل به دوستان در Gmail اضافه کردن به Google Bookmarks اضافه کردن به Google Reader ارسال ایمیل به دوستان در یاهو
مطالب مرتبط
نظرات خوانندگان